Por LAURAN NEERGAARD y SHELBY LUM
Un tratamiento experimental parece retrasar los síntomas del alzheimer en algunas personas genéticamente destinadas a contraer la enfermedad en sus 40 o 50 años, según nuevos hallazgos de una investigación en curso que ahora se ve afectada por retrasos en la financiación por parte del gobierno del presidente estadounidense, Donald Trump.
Los primeros resultados, un hito científico, se publicaron el miércoles, mientras los participantes del estudio temen que la política de recortes al gasto pueda cortar su acceso a una posible tabla de salvación.
“Todavía es un estudio, pero me ha dado una extensión de mi vida que nunca pensé tener”, dijo Jake Heinrichs, de la ciudad de Nueva York. Hoy con 50 años, Heinrichs lleva en ese estudio más de una década y permanece sin síntomas a pesar de haber heredado un gen causante de alzheimer que causó la muerte de su padre y hermano aproximadamente a la misma edad.
Si la falta de financiación detiene las dosis de Heinrichs, “¿cuánto tiempo tenemos?”, preguntó su esposa, Rachel Chavkin. “Este ensayo es vida”.
Dos medicamentos vendidos en Estados Unidos pueden ralentizar modestamente el empeoramiento del alzheimer en etapa temprana limpiando el cerebro de una sustancia pegajosa llamada amiloide. Pero hasta ahora, no había indicios de que eliminar el amiloide mucho antes —muchos años antes de que aparezcan los primeros síntomas— pudiera posponer la enfermedad.
La investigación liderada por la Universidad de Washington en San Luis involucra familias que transmiten mutaciones genéticas raras que casi garantizan que desarrollarán síntomas a la misma edad que sus familiares afectados, información que ayuda a los científicos a determinar si los tratamientos están teniendo algún efecto.
Los nuevos hallazgos se centran en un subconjunto de 22 participantes que recibieron medicamentos para eliminar el amiloide durante más tiempo, en promedio ocho años. La eliminación a largo plazo del amiloide redujo a la mitad su riesgo de aparición de síntomas, informaron los investigadores el miércoles en la revista Lancet Neurology.
A pesar del pequeño tamaño del estudio, “es increíblemente importante”, dijo el neurocientífico de la Universidad Northwestern, David Gate, quien no participó en la investigación.
Ahora, a los participantes les cambiaron un medicamento experimental anterior a Leqembi, un tratamiento intravenoso aprobado en Estados Unidos, para intentar responder a la obvia siguiente pregunta.
“Lo que queremos determinar en los próximos cinco años es cuán fuerte es la protección”, dijo el doctor Randall Bateman de la Universidad de Washington, quien dirige la Red de Alzheimer de Herencia Dominante de estudios que involucran familias con estos genes raros. “¿Alguna vez desarrollarán los síntomas de la enfermedad de Alzheimer si seguimos tratándolos?”.
Aquí está la preocupación: Bateman recaudó dinero para comenzar ese estudio confirmatorio mientras buscaba financiación de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para el proyecto completo, pero su subvención ha sido retrasada, ya que las revisiones requeridas fueron canceladas. Es un ejemplo de cómo millones de dólares en investigación se han estancado mientras el NIH lidia con restricciones de financiación y despidos masivos.
Al mismo tiempo, los investigadores se preguntan si el NIH cambiará el enfoque lejos de la investigación sobre el amiloide después de los comentarios del doctor Jay Bhattacharya, nominado como nuevo director de la agencia.
“Una de las razones por las que creo que no hemos progresado en el alzheimer, tanto como deberíamos haberlo hecho, es porque el NIH no ha apoyado una gama suficientemente amplia de hipótesis”, dijo Bhattacharya a los senadores, respondiendo a uno que mencionó un ejemplo de mala conducta científica anterior no relacionada con la investigación actual.
Los científicos no saben exactamente qué causa el alzheimer, una enfermedad que destruye la mente y afecta a casi 7 millones de estadounidenses, principalmente en la vejez. Lo que está claro es que ocurren cambios silenciosos en el cerebro al menos dos décadas antes de los primeros síntomas, y que el amiloide pegajoso es un contribuyente importante. En algún momento, la acumulación de amiloide parece desencadenar una proteína llamada tau que comienza a matar neuronas, lo que impulsa el deterioro cognitivo.
Ahora se están probando medicamentos que combaten el tau. Los investigadores también están estudiando otros factores, incluida la inflamación, las células inmunitarias del cerebro y ciertos virus.
El enfoque del NIH se expandió a medida que los investigadores encontraron más posibles culpables. En 2013, el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento del NIH financió 14 ensayos de posibles medicamentos para el alzheimer, más de un tercio dirigidos al amiloide. Para el otoño pasado, había 68 ensayos de medicamentos y alrededor del 18% estaban dirigidos al amiloide.
Gate, de Northwestern, se cuenta entre los científicos que “piensan que el amiloide no lo es todo”, pero dijo que nada ha invalidado la hipótesis del amiloide.
Recientemente utilizó tejido cerebral preservado de un antiguo estudio sobre el amiloide para aprender cómo células inmunitarias llamadas microglías pueden limpiar esas placas y luego cambiar a ayudar al cerebro a sanar, posibles pistas para mejorar las terapias modestas de hoy.
Por ahora, el amiloide claramente está implicado de alguna manera y las familias con genes causantes del alzheimer están ayudando a responder una pregunta crítica para cualquier persona en riesgo: ¿Puede realmente bloquear la acumulación de amiloide evitar los síntomas? Sin la financiación del NIH, dijo Bateman, esa oportunidad se perderá.
“Es absolutamente una locura”, dijo June Ward, participante de estudio desde hace mucho tiempo, quien vive cerca de Asheville, Carolina del Norte, y planea pedir a amigos que se quejen ante los legisladores.
Ward cumple 64 años en junio y está saludable, dos años mayor que cuando aparecieron los síntomas de su madre. “Es emocionante pensar en la posibilidad de que el alzheimer no sea lo que me afecte”, agregó.
En Nueva York, Heinrichs dijo que tiene la esperanza de que su hijo de 3 años no “experimente el estrés y la tristeza que viví de joven al ver a mi padre desvanecerse”.
“Necesitamos que el NIH no esté politizado”, agregó Chavkin, su esposa. “Se trata simplemente de mantener a las personas vivas o ayudarlas a vivir mejor. Y en este caso, se trata de ayudar a mi esposo a sobrevivir.”
___
El Departamento de Salud y Ciencia de The Associated Press recibe apoyo del Grupo de Ciencia y Medios Educativos del Instituto Médico Howard Hughes y la Fundación Robert Wood Johnson. La AP es la única responsable de todo el contenido.
___
Esta historia fue traducida del inglés por un editor de AP con la ayuda de una herramienta de inteligencia artificial generativa.